FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型原发性高氰化尿症

全球后来居上的RNAi替代疗法公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国食品解毒品该机构（FDA）已接受该公司lumasiran的本品申请（NDA），用于治疗1型恶性肿瘤高草碱尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了须要审查。

Lumasiran是一种研究性、腹腔给解毒的靶向羧碱碱氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗抗生素，准备技术开发用于治疗PH1。HAO1编码乙醇碱氧化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草碱盐的诱发，草碱盐是密切相关PH1病理生理的代谢产物。

PH1是一种并不多可知的结核病，其中草碱盐的过多诱发避免草碱钙晶格在肾脏脏和泌尿道中的沉积，并可能避免疼痛和继发肾脏结石的形成和肾脏钙化。尽管少数患儿对维生素B6替代疗法有完全反应，但尚无批文的PH1抗生素替代疗法。

Lumasiran是利用Alnylam的增强稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按上半年进行腹腔维系给解毒，并具有很高的耐久性和广泛的治疗指数。Lumasiran已赢取美国和欧盟的收留解毒封号，美国食品和抗生素该机构（FDA）的开创性替代疗法封号和气喘罕可知病封号，以及欧洲解毒品该机构（EMA）的须要解毒品（PRIME）封号。

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